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更安全的基因治疗技术揭示

发布时间:2018-01-12 01:04:13来源:未知点击:

作者:尼古拉·迪克森(Nicola Dixon)研究人员利用了一种利用细菌攻击的病毒来创造一种有针对性的基因治疗技术,从而消除了当前方法的主要风险基因疗法用患者细胞染色体内的健康版本替换缺陷基因,在那里它们可以复制一生目前的插入方法使用各种病毒来运送基因,但病毒将它们插入随机位置 10月初突出了随机插入的风险一名接受过罕见免疫疾病基因治疗的儿童被发现白血病是由于插入的基因在癌症相关基因内着陆的直接结果这种新方法由Michele Calos及其同事在加利福尼亚州斯坦福大学医学中心开发,将基因传递到染色体内的特定位置,消除了这种风险 Calos告诉“新科学家”杂志说:“这个系统似乎提供了对病毒载体无法实现的基因的可预测性和控制”来自英国伦敦帝国理工学院基因治疗小组的Simon Waddington表示,不仅可以消除随机插入的风险,而且它似乎也是一种非常有效的基因治疗方法随机递送的基因经常插入基因组的非活性部分,但新方法总是插入活性区域,他说:“因此,整合的基因肯定会被表达”斯坦福团队复制了噬菌体,感染病毒所使用的机制菌它们产生一种称为“整合酶”的特殊酶,可将噬菌体DNA切割并插入细菌DNA的特定位点它通过鉴定一段噬菌体DNA(称为attP位点)并将其与细菌染色体上称为宿主attB位点的特定区域结合来实现还有哺乳动物版本的attP位点,表明它可以用作治疗基因的着陆点研究小组给小鼠注射了一个附着在attB位点的血友病相关基因该基因产生因子IX,一种凝血蛋白同时,他们将编码整合酶的基因插入到一些小鼠体内在一周内,接受整合酶注射的小鼠比没有接种整合酶的小鼠多12倍,表明整合酶通过attB位点与小鼠染色体attP位点的结合插入了因子IX基因此外,在53个可能的整合位点中,发现因子IX基因仅插入两个位置 - 其中一个是迄今为止更常见的位置 Calos现在希望在致命的儿童皮肤病(即隐性营养不良性大疱性表皮松解症(EB))中开始对该技术进行人体试验她说:“我们已经尝试过用鼠标进行测试,系统工作得非常好”期刊参考:Nature Biotechnology(DOI: